Durch den Fortschritt in der personalisierten Medizin werden Krankheiten mit ihrem molekularen zellbiologischen Mechanismus immer besser verstanden. Damit richtet sich natürlich auch die Forschung für neue Medikamente immer gezielter aus. Neue „Targets“ (Zielmoleküle) für Medikamente werden erforscht und Substanzen dafür entwickelt.Diese Targets sind oft nur bei einem Teil der Erkrankten vorhanden (oder nachweisbar). Damit werden die neuen Medikamente praktisch nur für die Gruppe der Erkrankten mit dem Target entwickelt. So entstehen genauere Krankheitsbilder und viel kleinere Patientengruppen.Das ist der Weg hin zu einer quasi personalisierten Medizin, die genetische Profile und Zell-Rezeptoren der einzelnen Patienten erfasst und darauf gezielt behandelt. Ein Beispiel findet sich in der Indikation Lungenkrebs: Das Medikament Gefitinib von Astra Zeneca wird gemäß der Zulassung bei nur 10-15% der an Lungenkrebs erkrankten Europäer eingesetzt, weil es nur gezielt auf die aktivierende Mutation der EGFR-Tyrosin-Kinase wirkt.Nutzen nachweisen bedeutet gezielten Therapie-Vorteil belegen.In Deutschland und vielen anderen Ländern wird für neue Medikamente neben den Ergebnissen der Zulassungsstudie (den sogenannten Phase III-Studien) auch ein Nachweis des Therapienutzens im Vergleich zu einer Standardtherapie verlangt.Dieser Zusatznutzen einer Therapie ist aufgrund von nationalen Besonderheiten, aufgrund des Designs der Zulassungsstudie oder wegen besonderer statistischer Anforderungen oft nicht direkt aus der Zulassungsstudie zu erkennen. Dann muss häufig eine klar definierte, kleinere Patienten-Gruppe (z.B. eine Subgruppe der Studienpatienten, die besonders von der Therapie profitiert) ausgewählt werden, die es ermöglicht, den Nutzen nachzuweisen.Ein Beispiel liefert Roche: Bei Pertuzumab wurde 2013 trotz breiterer Zulassung ein Zusatznutzen vom G-BA nur für Brustkrebspatienten mit viszeraler Metastasierung gesehen. Bei nicht-viszeraler Metastasierung gilt der Zusatznutzen als nicht belegt (Quelle: Website KV Bayern November 2013)Fazit: „Orphanisierung“ der Portfolios Beide genannten Entwicklungen im Gesundheitsmarkt führen dazu, dass größere Indikationen (z. B. Brustkrebs mit über 300.000 Betroffenen in Deutschland) in kleinere Subpopulationen bzw. -indikationen unterteilt werden. Dies belegen auch Zahlen des Verbandes forschender Arzneimittelhersteller (vfa):
- Derzeit sind 44 Orphan Drugs in Deutschland zugelassen.
- Unglaubliche 516 Entwicklungsprojekte in den aktuellen Pharma-Pipelines (Studien Phase I bis III) haben den Orphan-Status zuerkannt bekommen.
- 25% aller Medikamente, die in 2014 neu erwartet werden, richten sich laut vfa gegen Orphan-Krankheiten.
Aufgrund dieser „Orphanisierung“ steigt die Komplexität der Firmen-Produktportfolios enorm: kleinere, gezieltere Produkte in kleineren Indikationen werden auf den Markt gebracht und aufgrund der gleichbleibenden Umsatzerwartungen sind oft auch mehr Produkte gleichzeitig zu managen.Ob dies aufgrund der beginnenden Nutzenbewertung für Medizintechnik (z.B. bildgebende Verfahren) auch relevant wird und wie die beteiligten Unternehmen diesen Wandel in ihren Vertriebsmodellen, Organisationsstrukturen, Prozessen und auch ihrer Preisgestaltung umsetzen, sind spannende Fragen in der Zukunft und für weitere Blog-Artikel.
